《科創(chuàng)板日報》1月3日訊（特約記者 高青） 1月2日晚間，百利天恒（688506.SH）公告表示，公司自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥注射用BL-B01D1已被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種名單。

公開信息顯示，BL-B01D1擬定適應(yīng)癥為既往經(jīng)含鉑化療及抗PD-1/PD-L1單抗治療失敗的復(fù)發(fā)型小細(xì)胞肺癌患者。它既是全球首創(chuàng)也是唯一進(jìn)入臨床階段的靶向EGFR×HER3的雙抗ADC，目前正在中國和美國進(jìn)行超過20項針對多種腫瘤類型的臨床試驗。

百利天恒證券部相關(guān)工作人員告訴《科創(chuàng)板日報》記者，新藥被納入“突破性治療藥物名單”后，好處就是可以加快審批速度，縮短在國內(nèi)上市的時間。

值得一提的是，在過去一年將近70起對外license out事件中，BL-B01D1同樣也是以潛在合作總額最高84億美元刷新國內(nèi)創(chuàng)新藥企“出?！庇涗浀囊豢钏幤贰５摴ぷ魅藛T對此表示，目前BL-B01D1被納入“突破性治療藥物名單”不會對和BMS的合作產(chǎn)生影響。

良好的臨床表現(xiàn)或許是這款藥品被國家藥監(jiān)局納入“突破性治療品種名單”的主要原因。

2023年百利天恒在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上以口頭報告的形式分享過該藥品I期臨床數(shù)據(jù)。

數(shù)據(jù)顯示，在入組的150名局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者中，34名有EGFR突變的NSCLC患者中，客觀緩釋率（ORR）達(dá)到61.8%，疾病控制率（DCR）達(dá)到91.2%；在42名EGFR野生型NSCLC患者中，ORR為40.5%，DCR為95.2%。簡而言之，百利天恒這款雙抗ADC臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)較好，有望突破EGFR-TKI耐藥這一難題，彌補(bǔ)市場空白。

公開信息顯示，“突破性治療品種”通常是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段，或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。

按照《藥品注冊管理辦法》，在不存在發(fā)布問題以及檢查、檢驗報告等都按時限返回的情況下，自受理后可以在130日內(nèi)完成審評。《科創(chuàng)板日報》記者梳理發(fā)現(xiàn)，2024年獲得公示的“突破性治療”藥品數(shù)量已達(dá)93款，為歷年來最高。

百利天恒前身百利藥業(yè)早在1996年就在四川溫江注冊建廠，以化學(xué)仿制藥和中成藥起家，2010年進(jìn)入小分子創(chuàng)新藥領(lǐng)域，2012年成立成都研發(fā)中心，2014年百利天恒在美國西雅圖成立子公司SystImmune，自主創(chuàng)建圍繞雙抗/多抗類腫瘤抗體藥物和ADC藥物的研發(fā)平臺和核心技術(shù)，BL-B01D1的研發(fā)進(jìn)程也自此開啟。

2023年1月，百利天恒成功登陸科創(chuàng)板，發(fā)行價為24.7元/股，募集資金9.88億元。上市首日總市值報收于128億元。近日，其市值已超750億元，大幅超越一眾老牌藥企。2023年12月，百利天恒宣布將其自主研發(fā)的雙抗ADC新藥“BL-B01D1”的部分商業(yè)化權(quán)益授予百時美施貴寶（BMS）。

2024年上半年，百利天恒公告表示已獲得BMS的8億美元首付款，除了潛在高達(dá)84億美元的最高交易額外，百利天恒牽手BMS最令人矚目的一點是，雙方有別于此前的多數(shù)license out交易模式，將共同分擔(dān)BL-B01D1全球開發(fā)的費用，以及在美國市場的利潤。

這意味著國產(chǎn)創(chuàng)新藥不只是一款創(chuàng)新藥的交易方，而是真正作為MNC的合作對象，未來參與并分享創(chuàng)新藥在全球市場的權(quán)益。

海通國際最新研報顯示，截至目前，“BL-B01D1已經(jīng)披露了其在NSCLC、SCLC、BC、NPC、ESCC、BTC、UC等癌種末線的中國區(qū)早期臨床數(shù)據(jù)，均展現(xiàn)出成為新一代基石藥物的潛力。2025年，BL-B01D1一方面有望將上述競爭力拓展至全球：BMS將擇機(jī)公布BL-B01D1全球I期臨床的階段性數(shù)據(jù)，并計劃在2025年內(nèi)開啟首個全球注冊性臨床。

未來“BL-B01D1”聯(lián)合奧希替尼針對EGFRm NSCLC一線的中國區(qū)II期臨床階段性數(shù)據(jù)或?qū)⒃?025ASCO大會讀出，BMS也在今年啟動了相關(guān)適應(yīng)證的全球臨床，臨床結(jié)果或?qū)⒃?026年披露。鑒于可比競品奧希替尼在全球EGFRm NSCLC一線適應(yīng)證的銷售額30億-40億美元，海通國際研報預(yù)計BL-B01D1數(shù)據(jù)的讀出有望大幅提升其峰值預(yù)期。